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hazyme公司,美国FDA已经接受该公司为“first-in-class”创新疗法arimoclomol递交的新药申请NDA并且授予其审评资格,用于治疗C型尼曼匹克病NPC。FDA预计在明年3月17日之前做出回复,并表示目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。
NPC是一种致命的罕见遗传性疾病,也是溶酶体贮积疾病中的一种。它是因为NPC基因突变导致大量的脂质在组织和器官中囤积,无法被溶酶体消化,进而导致细胞应激反应和毒性的产生。目前,在美国没有针对该疾病的疗法获批,在欧洲也一种已批准的药物。
Arimoclomol是Or
hazyme公司开发的一种可穿透血脑屏障的口服小分子热
休克应激反应诱导剂。它通过刺激细胞自身的热休克反应在应激细胞中发挥作用,增加热休克蛋白HSP70的产生,HSP70是一种已经被证实可以防止蛋白聚积形成的热休克蛋白,也是代谢脂质过程中必不可少的辅助因子。此前,FDA已授予arimoclomol突破性疗法认定,孤儿药资格,罕见儿科疾病认定,以及快速通道资格。
▲Arimoclomol可增加HSP70的产生,减少脂质的聚积图片来源:Or
hazyme官网
目前,arimoclomol作为一种潜在疗法正被开发用于4种罕见病的治疗,包括:萎缩侧索硬化症 肌萎缩侧索硬化症 _blank htt
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