新基因疗法可抑制癫痫发作症状

发布时间:2020-10-21 16:35:11    文章来源:科技日报

德国柏林夏里学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作,开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫, 这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药,抑制癫痫发作症状。
在整个欧洲,约有500万人患有癫痫病,其特征是神经细胞反复同步放电,导致正常脑功能中断,并 表现为癫痫发作。常见的形式是颞叶癫痫TLE,这种癫痫发作起源于颞叶。临床表现主要有:
1.语言障碍
部分失语或重复语言
2.记忆障碍
曾相识感或不相识感,或对熟悉事物产生没有体验过的感觉,或对过去经受过的事物的快速回忆
3.识别障碍
包括梦样状态,时间感知的歪曲,不真实感,分离状态
4.情感障碍
在发作中表现为非常愉快或不愉快的感觉,带有自卑或被遗弃感的强烈抑郁
5.错觉
表现在自觉物体的大小、距离、外型发生变化
6.幻觉
即在没有任何外界变化的情况下可有视、听、味、空间感及物体成像等方面的变化。
本型的发作特点在于有意识障碍,表现为在感觉、运动等症状的基础上与更为复杂的症状,如意识 障碍、精神症状等,这些症状可单独或相继出现,也可扩散形成大发作而终止。药物在颞叶癫痫患 者中通常无效,并且经常伴有严重的副作用。对于这类患者,手术切除颞叶病变区域通常是的替代 治疗选择。但是这样的手术会导致认知功能丧失,并且不能保证癫痫不再发作。
柏林夏里学医院病毒学研究所所长海尔布隆教授与因斯布鲁克医科大学药理研究所克里斯多夫 ·施瓦茨教授合作,开发了一种基于靶向基因的新疗法,可选择性地将特定基因引入负责癫痫发作的大 脑区域神经细胞,该基因可作为强啡肽存储和定向给药的途径。
强啡肽是一种内源性物质,可以防止过度的神经元唤醒。一旦神经元吸收并存储了特定基因,它们 就会性地产生药物储备。“在癫痫发作开始时,将强啡肽通过靶向基因定向给药,会使高频信息刺 激神经元活动的强度减弱,癫痫发作得到抑制。”施瓦茨教授解释说,“由于该药物仅在需要时才从细 胞中释放出来,因此我们称之为‘按需药物’基因疗法。”
该研究小组现已在动物模型中证明,基因治疗可抑制癫痫发作数月,癫痫发作对学习和记忆的负面 影响也消失了。这种基因疗法的副作用还没有观察到,按需释放药物没有检测到任何习惯性影响。此外 ,研究小组还对癫痫患者的组织样品进行了治疗原理测试,证明强啡肽能够显著降低组织中同步神经元 活动的强度和频率。
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