全球ATTR-CM患者口服药物在中国获批

2020年10月9日，辉瑞公司，中国国家药品监督管理局已经批准维万心氯苯唑酸软胶囊，Vyndax，61mg用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白变性 淀粉样变性 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/dfybx/ 心肌病ATTR-CM，以减少心血管死亡及心血管相关住院。
氯苯唑酸软胶囊是全球、也是经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白TTR的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年,死亡通常由进行性心力衰竭引起。
ATTR-CM有两种亚型：遗传型TTR变性 心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，患者发病年龄较早，为50-60岁左右另一种为野生型TTR变性 心肌病，患病率随年龄增长而增加，常发于60岁以上男性。
在中国，ATTR-CM诊断率极低，不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前，患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等。在极少数情况下，需要进行心脏和肝脏移植。
氯苯唑酸软胶囊是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。氯苯唑酸软胶囊早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证，并于2019年在日本和美国获批，用于治疗ATTR-CM。辉瑞生物制药集团中国区运营官吴琨表示，“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和的共同努力，时隔仅一年，维万心在中国获得审批，基本实现了全球同步上市。”
辉瑞生物制药集团代理中国区总裁Pierre Gaudreault表示：“此次氯苯唑酸软胶囊的获批，将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无药物的空白，为ATTR-CM的患者更好地管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。”