罕见病在京召开，协作网覆盖324家医院

由中国罕见病联盟主办的“2020年中国罕见病大会”于2020年10月24日在京举行。国家卫生健康委主任马晓伟在致辞中表示，我国高度重视罕见病防治工作，2018年国家卫生健康委会同相关部门印发批罕见病目录，明确了我国罕见病的概念和病种范围，划定了管理范畴。目前，我国已组建覆盖324家医院的罕见病诊疗协作网，在协作网内建立起双向转诊、远程会诊制度。同时开展罕见病病例直报，成立委员会，罕见病诊疗指南并持续开展培训等工作。
马晓伟强调，罕见病病因复杂，开展罕见病病因、药物相关研究，是推动我国医学基础与临床相结合取得科研突破的重要契机。下一步，国家卫生健康委将围绕工作原则，开展科学防治完善协作机制，提高管理适时考核评估，引导高质量发展完善医疗服务，注重人文关怀，以更好地罕见病患者的健康权益。
国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍，我国建立了罕见病药品的审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，即60天内完成审批。
国家工业和信息化部副部长王江平表示，我国已将罕见病药物列为重点监测和供应的对象，将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和改造专项支持范围，将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。
中国科学院院士、北京协和医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛表示，联盟自成立以来，在聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、连接各界推动我国罕见病事业发展等方面开展了大量工作。联盟积极推动罕见病多学科诊疗，开展罕见病诊疗培训和罕见病注册登记，推动我国罕见病直报工作。同时，加强理论及政策研究，探索中国特色的罕见病药物和医疗方案。

“人民英雄”、湖北省卫生健康委副主任、武汉金银潭医院院长张定宇号召全社会更多地罕见病患者，并用自己的行动诠释了“生命至上，携手同行”的大会主题。结束后，中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士为张定宇院长颁发了“非凡医者”荣誉称号奖杯。
2020年中国罕见病大会设开幕式、主论坛、九个分论坛和十个卫星会，吸引了来自行政部门和海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等机构的知名学者与罕见病患者等3000余人。大会期间，还了国家卫生健康委“十三五”规划教材《罕见病学《中国罕见病社会学调研。