遗传性血管性水肿新药来了

发布时间:2020-11-27 17:28:33    文章来源:Insight数据库

11 月 27 日,Insight 药品情报监控系统显示,Dyax Cor
/百深生物拉那芦人单抗的上市申请受理号:JXSS1900011在 NMPA 的状态变更为在审批,即将在国内获批上市,用于治疗遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿Hereditary Angioedema,HAE是一种常染色体显性遗传病,在全球范围内的发病率为 1/10000 至 1/50000,大多数患者75%在 10 ~ 30 岁起病。该病以反复发作自限性组织水肿为特征,并会出现可累及多个解剖学部位包括胃肠道、面部组织、声带和喉头、口咽、泌尿生殖区域、四肢的软组织水肿复发性急性发作。其中,喉部发作可因窒息之风险而危及生命,同时,也给患者和家属带来了沉重的经济和精神负担。
研究发现,HAE 的发病主要是由于血清 C1 抑制物C1-INH缺乏导致。按照 C1-INH 的和功能,可将 HAE 分为 3 型,其中 I 型患者占 85%的 C1-INH 降低伴功能降低,II 型患者占 15%的血清 C1-INH 正常但功能降低,III 型较罕见,患者的 CI-INH 和功能均正常,多在雌激素较高如口服避孕药或妊娠时发生。
目前,HAE 还没有可治愈的办法,不过美国 FDA 已经批准了多款预防或治疗 HAE 药物详见下表,其中 Berinert、Haegarda、Ruconest 和 Cinryze 属于 C1 酯酶抑制物C1INH艾替班特是一款选择性缓激肽 B2 受体拮抗剂,用于 C1 酯酶抑制剂缺乏型 HEA艾卡仑肽是一款选择性、可逆性血浆激肽释放酶抑制剂。
在国内,HAE 急性发作时无治疗药物,预防用药也只有达那唑,该药是一种甾体杂环化合物,为雄激素 17α-乙炔睾丸酮的衍生物,主要用于治疗子宫内膜异位症,不过也可用于治疗纤维囊性乳腺病、自发性血小板减少性紫癜、遗传性血管性水肿、系统性红斑狼疮、男子女性性乳房、青春期性早熟。目前 HAE 已被纳入 2018 年 5 月中国国家卫生健康委员会等 5 部门联合制定的《批罕见病目录,亟需新的治疗或预防药物。
拉那芦人单抗lanadelumab是由武田子公司 Dyax Cor
研发的一款血浆激肽释放酶抑制剂,通过抑制血浆激肽释放酶来阻止缓激肽的生成,从而防止肿胀发生。该药于 2018 年 8 月被 FDA 批准用于预防 12 岁及以上 HAE 患者的血管性水肿发作,商品名为 Takhzyro。
拉那芦人单抗在国内未开展临床试验,直接递交上市申请,2019 年 CDE 受理该申请。不过其在美国开展的一项关键性 III 期临床研究 HELP 数据显示:与安慰剂相比,每 2 周一次、300 mg 剂量拉那芦人单抗治疗可使 HAE 每月发作次数降低 87%,而每 4 周一次、300 mg 剂量拉那芦人单抗可使 HAE 每月发作次数降低 73%。
与之前 FDA 批准的 HAE 预防药物相比,拉那芦人单抗有望在两周 1 次的给药基础上实现每月给药 1 次,而且患者还可以自我皮下注射给药,预计该药未来有望凭借**优越、患者依从性好来主宰 HAE 市场。
针对遗传性血管性水肿,Dyax 公司的另一款药物——ecallantide艾卡拉肽已于 2009 年在美国获批,但目前尚未在国内申报。不过该药已被纳入我国批临床急需境外新药名单。另外,武田的艾替班特 10 月 23 日也以临床急需境外新药的理由被 CDE 纳入审评审批。
随着相关治疗药物申报和审批的快速推进,预计将来国内遗传性血管性水肿患者将破除无药可用的困境,迎来新的治疗希望。
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