武田在研新药Mobocertinib纳入“突破性治疗药物品种”

10月15日，武田，其在研创新药物MobocertinibTAK-788被国家药品监督管理局药品审评中心CDE批准纳入“突破性治疗药物品种”，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体EGFR20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌NSCLC患者。针对这种特殊类型的NSCLC，目前全球还没有获批的治疗方案。
自2020年7月国家药品监督管理局《突破性治疗药物审评工作程序试行1后，武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。Mobocertinib是在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。
同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，相对于EGFR常见突变、T790M耐药突变或罕见突变，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，且目前全球还没有任何针对这一靶点的药物获得批准，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。从Mobocertinib目前的研究数据来看，其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。”
非小细胞肺癌NSCLC是常见的肺癌类型，据卫生组织WHO统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右2,3。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%4,5。在中国，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%6,7。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。
Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2HER220号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂TKI，也是武田实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。
一项针对Mobocertinib开展的1/2期临床试验AP32788-15-101的初步**和性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期mPFS可达7.3个月，客观缓解率ORR为43%，同时性可控8。2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局FDA孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定Breakthrough Thera
y Designation。
参考文献
1. 国家药监局关于《突破性治疗药物审评工作程序试行等三个文件的2020年第82号。
htt
s://www.nm
a.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.
2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.
htt
s://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.
df.Accessed May 11, 2019.
3. American Cancer Society. What isNon-Small Cell LungCancer
htt
s://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 201728:2715- -2724.
5. Kobayashi Y, Mitsudomi T. Cancer Sci. 2016107:1179-1186.
6. OncoTargetsand Thera
y 2018:11 7323–7331.
7. Mol Oncol . 2020Aug148:1695-1704.
8. Doebele RC, Riely GJ, S
ira AI,Horn L, Piotrowska Z, Costa DB, et al. First re
ort of safety, PK, and
reliminary antitumor activity of the oral EGFR/HER2 exon 20 inhibitor TAK-788AP32788 in non-small cell lungcancer NSCLC. Journal of Clinical Oncology. 2018/5/203615_su
l:9015-9015.