Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准 可治疗患者扩大至90%

近日，Vertex制药公司，欧盟委员会EC已批准Kaftrioivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与Kalydecoivacaftor150mg联合用药方案，用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜电导调节子CFTR基因中存在一个F508del突变和一个小功能突变F/MF的患者，或存在2个F508del突变F/F的患者。
此次批准，使欧洲多达10000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个小功能突变的CF患者，有史以来次有资格获得一款针对疾病内在病因的治疗药物此外，对于年龄≥12岁、携带2个F508突变的CF患者，也将有资格获得一种新的三联治疗方案，目前这类患者有资格接受Vertex公司另一款已被欧盟批准的CF药物。
在美国，这款三联疗法已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikaftaelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor，该药适用于：CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。此前，FDA已授予Trikafta审查资格、快速通道资格、突破性药物资格BTD。
F508del突变是导致CF的常见突变。在美国，Trikafta的批准上市，使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个小功能突变F/MF的CF患者拥有了一款针对疾病内在病因的治疗药物。此外，对于有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者，也有资格接受Trikafta治疗。
欧盟批准Kaftrio，基于两项全球III期研究的结果：一项是24周安慰剂对照研究，在年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个小功能突变的CF患者中开展另一项是4周头对头研究，在年龄≥12岁、携带2个F508del突变的CF患者中开展，将三联疗法ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与双联疗法tezacaftor/ivacaftor进行比较。2项研究均显示，主要终点肺功能，
FEV1和全部关键次要终点有统计学意义和临床意义的改善。在这2项研究中，ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案的耐受性均良好。
囊性纤维化CF是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因父母各一个才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
目前，Vertex公司已上市多款CF药物：Kalydecoivacaftor、Orkabilumacaftor/ivacaftor和Symkevi/Symdekotezacaftor/ivacaftor这三款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
原标题：囊性纤维化CF突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
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