罕见儿童癫痫新药获欧盟批准

Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司，欧盟委员会EC已批准Finte
lafenflurine，芬氟拉明口服溶液，作为其他抗a title= target= href= 癫痫/a药物的附加add-on疗法，用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。
在美国，Finte
la于今年6月获得批准，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过审查程序获得批准，此前，FDA已授予Finte
la治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格ODD、突破性药物资格BTD。
Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重a title= target= href= 难治性癫痫/a发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡SUDEP风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时，仍会出现频繁的严重癫痫发作。减少癫痫发作频率是治疗所有Dravet综合征儿童的第 一步、也是非常重要的一步。
Finte
la是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率见参考文献：Fenflurine diminishes NMDA rece
tor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and ty
e 1 sigma rece
tors。该药具有一种不同于其他抗惊厥药物的药理作用的药物。来自2项安慰剂对照III期临床试验的数据显示，在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，与安慰剂相比，Finte
la显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
此次欧盟批准，基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验在2-18岁患者中开展，结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology的数据，以及一项长期开放标签扩展试验许多患者接受Finte
la治疗长达3年的的中期分析数据。结果显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，Finte
la显著降低了每月惊厥性癫痫发作convulsive seizures，CS的频率。此外，大多数研究患者在启动Finte
la治疗3-4周内产生反应，并且在整个治疗期间保持一致的。
在这些研究中，特别常见的不良事件包括：a title= target= href= 腹泻/a、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、a title= target= href= 支气管炎/a。没有患者出现任何心血管不良事件，包括瓣膜性a title= target= href= 心脏病/a或a title= target= href= 肺动脉高压/a。
除了Dravet综合征之外，Zogenix公司也正在开发Finte
la用于治疗与Lennox-Gastaut综合征LGS相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫，具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。