治疗胱氨酸沉积症的眼部表现 FDA批准半胱胺滴眼液

Recordati Rare Diseases公司近日，美国食品和药物管理局FDA已批准Cystadro
s半胱胺滴眼液，0.37%。Cystadro
s是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症cystinosis患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。

Cystadro
s可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是个也是一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生影响。
Recordati首席执行官Andrea表示：“胱氨酸贮积症患者及其护理者每天都要管理多种药物。为了减轻他们的日常负担，Recordati致力于开发一种新的粘性眼药水配方，用于治疗角膜胱氨酸晶体。我们很高兴为美国患者带来Cystadro
s产品，这是美国FDA批准的半胱胺滴眼液配方，每天实际使用4次，可减少角膜晶体。”
Cystinosis Research Network胱氨酸贮积症研究网络总裁Clinton Moore表示：“胱氨酸贮积症是一种复杂的疾病，早期发现和及时治疗对减缓症状的发展和进展至关重要。在过去的几十年里，胱氨酸贮积症治疗方法的改进导致了预期寿命的增加。尽管有这些进展，但这种疾病的眼部表现对患者来说是一场持续不断的斗争。胱氨酸贮积症患者对光线敏感，眼睛不适和疼痛。他们甚至在室内也经常戴墨镜，努力跟上学校和工作等日常活动。”
Cystadro
s是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸贮积症是一种复杂、罕见的疾病，需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。Cystadro
s是个也是一个FDA批准的半胱胺滴眼液配方，每天在清醒时使用4次。Cystadro
s在打开后可以在室温下保存长达7天。
FDA对Cystadro
s的批准得到了2项临床试验的数据支持。这2项临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadro
s治疗。
——在3期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中，Cystadro
s组有15例患者，研究采用活体共显微镜IVCM评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。数据显示，Cystadro
s组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。
——在1/2a期开放标签、适应性剂量反应临床试验中，8例患者接受了Cystadro
s治疗。数据显示，患者IVCM总评分降低30%的**，在5年研究期间能够维持。
2项临床试验中评估了Cystadro
s的性。常见的不良反应是眼睛疼痛刺痛、视力模糊、眼睛刺激灼热、眼睛发红、滴眼部位不适眼睛粘滞或眼睑粘滞、眼睛瘙痒、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有药物沉积。
原文出处：U.S. FDA a
roves CYSTADROPS® Cysteine O
hthalmic Solution 0.37%, A New Practical Treatment O
tion for the Ocular Manifestations of Cystinosis
原标题：罕见病新药！美国FDA批准半胱胺滴眼液Cystadro
s：治疗胱氨酸沉积症的眼部表现！