“first-in-class”创新疗法获FDA审评资格 治疗NPC
发布时间：2020-09-18 09:30:08 文章来源：<em>药明康德</em>
，Or
hazyme公司，美国FDA已经接受该公司为“first-in-class”创新疗法arimoclomol递交的新药申请NDA并且授予其审评资格，用于治疗C型尼曼匹克病NPC。FDA预计在明年3月17日之前做出回复，并表示目前不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。
NPC是一种致命的罕见遗传性疾病，也是溶酶体贮积疾病中的一种。它是因为NPC基因突变导致大量的脂质在组织和器官中囤积，无法被溶酶体消化，进而导致细胞应激反应和毒性的产生。目前，在美国没有针对该疾病的疗法获批，在欧洲也一种已批准的药物。
Arimoclomol是Or
hazyme公司开发的一种可穿透血脑屏障的口服小分子热休克应激反应诱导剂。它通过刺激细胞自身的热休克反应在应激细胞中发挥作用，增加热休克蛋白HSP70的产生，HSP70是一种已经被证实可以防止蛋白聚积形成的热休克蛋白，也是代谢脂质过程中必不可少的辅助因子。此前，FDA已授予arimoclomol突破性疗法认定，孤儿药资格，罕见儿科疾病认定，以及快速通道资格。
▲Arimoclomol可增加HSP70的产生，减少脂质的聚积图片来源：Or
hazyme官网
目前，arimoclomol作为一种潜在疗法正被开发用于4种罕见病的治疗，包括：萎缩侧索硬化症 肌萎缩侧索硬化症 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/jwscsyhz/ 戈谢病 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/gxb2527/ color_bcbcbc _14 MsoNormal MsoNormal htt
s://med.sina.com/files/20170703
ng/20170703145305256.
ng 123 122 center " />
【申明：此内容仅代表作者观点，与本网站无关。其原创性以及文中陈述文字和内容未经本站证实，对本文以及其中全部或者部分内容的真实性、完整性、及时性本站不作任何保证或承诺，请读者仅作参考，并请自行核实相关内容。本网发布或转载文章出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其描述，也不代表本网对其真实性负责。如因作品内容、知识产权和其它问题需要与本网联系的，请发邮件至2393136441@qq.com；我们将会定期收集意见并促进解决。】
推荐大夫 更多医生 >>
推荐医院 更多医院 >>
北京华医中西医结合皮肤病医院
专科医院 在线咨询 简介：北京华医中西医结合皮肤病医院位于交通便利的西四环,建筑面积15000平方米,共设病床200张,医疗设施齐全,是一所“中西医结合”皮肤病医院,国家医保定点医院,城乡居民医保定点医院.“华医”发挥中,西医药学的优势,形成优势互补,以患者为中心,以疗效为先导,向患者提供中西医结合治疗方法.“华医”是一家皮肤专业医院,本着科室细分化,诊疗专业化,服务人性化,流程标准化,经营国际化的理念,为患者提供高品质,高附加值的疾病治疗方案和健康方案.医院下设皮肤科,皮肤病专业,性传播疾病专业,医疗美容科,美容皮肤科,中西医结合科,中医科,医学检验科等十余个临床科室和医技科室.细分出白癜风,银屑病,皮炎,湿疹,荨麻疹,痤疮,疤痕,胎记等诊疗科室,专业开展治疗,保健,康复,科研活动,造福患者,攻克医疗难关.同时开设特需门诊,为特需人群提供便捷通道.北京华医中西医结合皮肤病医院不断坚持着“以中医为基础,以西医为先导,以患者为中心,以专业塑品牌”的经营理念,不断的引进高素质人才,高科技设备,在提供高标准的服务基础上,致力于打造皮肤病专业品牌.